来自广州的PNH患者李先生(化名)已用上盐酸伊普可泮胶囊。“今年以来我经常头晕、气短、疲劳，有时候爬一两层楼梯都觉得费劲。”他表示：“在医院确诊PNH后，既往环孢素+雄性激素治疗没法改善我的贫血，需要经常回医院输血。我很幸运成为首个使用创新药的患者，期待它能帮我改善病情。”
此次广东首方由南方医科大学珠江医院血液科医生梁钊开出。他介绍：“血液内科是罕见病发病最多的科室，血友病、PNH等都属于血液内科不罕见的‘罕见病’。希望未来能有更多的罕见病特效药上市，让罕见病患者能接受更好的药物治疗。”
PNH是由于患者造血干细胞PIG-A基因发生突变而导致的一种“罕见病”。“由于疲劳、腹痛、背痛、肾功能不全、静脉和动脉血栓形成等非特异性症状，PNH患者很容易被误诊、漏诊。”梁钊表示：“由于医患对 PNH缺乏了解，很多患者可能在发病后辗转多个医院才最终确诊，有的患者甚至出现延迟诊断数年的情况。”
作为一种慢性、多系统、进行性的血液系统疾病，PNH对患者的伤害是终身的，可能造成一系列威胁生命的并发症。梁钊指出：“除了贫血、溶血、骨髓造血功能衰竭等典型的临床症状，患者也面临着数倍于常人的血栓和慢性肾病风险，部分患者还会出现如肺动脉高压、肾功能不全甚至衰竭等严重的并发症。”
据介绍，目前使用较为广泛的治疗方式为糖皮质激素、钙调蛋白抑制剂、输血等对症治疗，部分患者可接受造血干细胞移植等进一步治疗，但整体治疗效果并不理想。虽然近年来抗补体C5疗法的出现使患者的血管内溶血得到控制，但其无法有效抑制血管外溶血。一旦补体抑制剂供给不足，患者也可能面临突破性溶血的风险。因此，患者需要终身、频繁地到医疗机构注射治疗。如何进一步提升PNH的治疗结局和管理模式仍是临床亟需满足的需求之一。
盐酸伊普可泮胶囊作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可控制血管内和血管外溶血。
吴政隆代表说，政府工作报告全面贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想和党的二十大精神，我完全赞成。过去五年，以习近平同志为核心的党中央团结带领全国各族人民，如期打赢脱贫攻坚战，如期全面建成小康社会，夺取疫情防控重大决定性胜利，书写了经济持续发展和社会长期稳定“两大奇迹”。成绩来之不易，根本在于习近平总书记的掌舵领航和习近平新时代中国特色社会主义思想的科学指引。今年是全面建设社会主义现代化强国开局之年，我们要切实把中国式现代化的战略部署转化为具体举措和实际成效，以实际行动践行“两个确立”、做到“两个维护”。
[庹庆明代表：#建议高速按里程免费#]#周刊君带你看两会# 全国人大代表庹庆明接受@中国新闻周刊 采访时表示，现有的高速免费政策为“集中时段免费”，车辆过度集中造成 “逢免必堵”，增大了群众出行时间成本和交管疏通难度。因此，建议对于七座及以下的小型客车，高速公路免费由“国家重大节假日免费”改为“核定里程数免费”。
他说，本轮调整的高校，985工程院校和211工程院校领导居多，这尤为引人关注。高校领导跨校交流是正常现象，有利于锻炼干部，避免形成所谓的“圈子”。
包括关于加快推进长江、黄河全流域建立生态保护补偿机制的建议，关于加快西部陆海新通道西线铁路通道建设的建议，关于支持四川建设新时代更高水平“天府粮仓”和擦亮农业大省“金字招牌”的建议等。
在中国海军2月27日发布的招收飞行员宣传片中，结尾部分的彩蛋让所有关注中国海军发展的人都欣喜若狂——传闻已久的中国隐形舰载战斗机正式亮相。尽管因为中国特色的保密原则，它的首次“官方身份照”还不太清晰，但这已经挡不住老司机的兴奋了。
毫无疑问，这个“新任务”里的“新战机”显然与歼-15舰载战斗机存在衔接关系。再细看“新战机”的外形特点，依稀能分辨出它是两侧进气、倾斜双垂尾、机翼折叠且机头能看出明显隐形设计，也完全符合外界传闻已久的中国新一代舰载战斗机特征。
陈家杰
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