51cg./fun.com「ワタナベ君ってよく見るとけっこう面白い顔してるのね」と緑は言った。　　这个雪季，京郊各大冰雪运动场地在硬件设施、滑雪装备、专业指导、安全保障等方面做足准备。2023年元旦前夕，延庆区推出4条冰雪旅游直通车，从北京城区出发，直达延庆奥林匹克园区、八达岭长城、八达岭滑雪场、石京龙滑雪场等景区景点，为冰雪运动爱好者提供出行便利。KKnHIUI-tgJrqvLrP9O7KyGjdoY-国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病

　　该论文介绍，蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病，其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道)，已被发现与这种疾病有关，或是一个潜在的治疗靶标。

　　而已有研究表明，大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段，因为它们能很好地复现疾病，并预测人体对治疗的反应，从而有望帮助开发 有效的疗法。

　　基于此，在本项研究中，论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作，开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略，用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略，他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型，先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内，发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合，随后注射反义寡核苷酸发现，钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。