基因疗法使遗传性肿胀发作减少98%,2026年向FDA提交申请
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转自:金融界
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当地时间2024年6月2日,据生物医药行业媒体Endpoints News 消息,在西班牙Valencia举行的欧洲过敏与临床免疫学学会上,基因编辑公司Intellia Therapeutics(NTLA.US)公布其一项基因编辑疗法I期试验最新数据,名为 NTLA-2002 的 CRISPR(一种基因编辑技术)实验性疗法只需输注一次,就能几乎完全消除 10 名遗传性血管性水肿患者的肿胀发作。