来自广州的PNH患者李先生(化名)已用上盐酸伊普可泮胶囊。“今年以来我经常头晕、气短、疲劳，有时候爬一两层楼梯都觉得费劲。”他表示：“在医院确诊PNH后，既往环孢素+雄性激素治疗没法改善我的贫血，需要经常回医院输血。我很幸运成为首个使用创新药的患者，期待它能帮我改善病情。”
此次广东首方由南方医科大学珠江医院血液科医生梁钊开出。他介绍：“血液内科是罕见病发病最多的科室，血友病、PNH等都属于血液内科不罕见的‘罕见病’。希望未来能有更多的罕见病特效药上市，让罕见病患者 能接受更好的药物治疗。”
PNH是由于患者造血干细胞PIG-A基因发生突变而导致的一种“罕见病”。“由于疲劳、腹痛、背痛、肾功能不全、静脉和动脉血栓形成等非特异性症状，PNH患者很容易被误诊、漏诊。”梁钊表示：“由于医患对PNH缺乏了解，很多患者可能在发病后辗转多个医院才最终确诊，有的患者甚至出现延迟诊断数年的情况。”
作为一种慢性、多系统、进行性的血液系统疾病，PNH对患者的伤害是终身的，可能造成一系列威胁生命的并发症。梁钊指出：“除了贫血、溶血、骨髓造血功能衰竭等典型的临床症状，患者也面临着数倍于常人的血栓和慢性肾病风险，部分患者还会出现如肺动脉高压、肾功能不全甚至衰竭等严重的并发症。”
据介绍，目前使用较为广泛的治疗方式为糖皮质激素、钙调蛋白抑制剂、输血等对症治疗，部分患者可接受造血干细胞移植等进一步治疗，但整体治疗效果并不理想。虽然近年来抗补体C5疗法的出现使患者的血管内溶血得到控制，但其无法有效抑制血管外溶血。一旦补体抑制剂供给不足，患者也可能面临突破性溶血的风险。因此，患者需要终身、频繁地到医疗机构注射治疗。如何进一步提升PNH的治疗结局和管理模式仍是临床亟需满足的需求之一。
盐酸伊普可泮胶囊作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可控制血管内和血管外溶血。
<a target='_blank' href='/' >中新网</a>贵阳1月13日电 (记者 张伟)1月13日，贵州省第十四届人民代表大会第一次会议在贵阳开幕。记者会上获悉，2022年，贵州扎实巩固拓展脱贫攻坚成果，衔接推进乡村振兴取得新成效。贵州牢牢守住了不发生规模性返贫底线，乡村振兴实现良好开局。
第十版诊疗方案颁布实施后，社会给予了高度关注。郭燕红介绍，第十版诊疗方案的核心理念是对新冠病毒感染按照常规“乙类乙管”的传染病管理方式进行病人管理和救治，充分借鉴了3年来临床救治的宝贵经验。在临床救治方面，不但强调了新冠病毒感染与基础病共治的理念，还强调三点：一是强化关口前移，对于轻症病例也要早期介入，特别是对于一些高龄、合并基础性疾病的患者，更要加强关口前移措施的应用，加强对症和支持治疗，防止轻症转为重症；二是进一步规范重症患者的诊疗，进一步完善了相关预警指标，通过对预警指标的把握，及早对重症患者实施及时的救治措施。对重症患者的氧疗、俯卧位通气等措施都进行了强化；三是坚持中西医结合，特别是注重发挥中医药在临床救治中的独特作用。
<a target='_blank' href='/' >中新网</a>福州1月13日电 (卢文锋)福建省森林消防总队特种救援大队以冬季大练兵为契机，近日在营区开展无人机专业岗位练兵，培养适应信息化条件下灭火作战人才，提高空中巡、察、防、灭一体化能力。
新华社北京1月13日电(记者许仕豪、李博闻、郝亚琳)2023年澳大利亚网球公开赛签表12日出炉，共有十位来自中国大陆的球员参加单打正赛，创造历史新高的同时，或许预示着中国网球的一个新起点。
2021年以来，作为军工集团资本运作先行军，航空工业集团已推进中无人机上市、中航电子吸收合并中航机电等改革陆续落地。
这所老年公寓位于福州市仓山区盖山镇的城乡交界处，为有自理能力的老人提供全天候照料，目前共有92位70岁以上老人居住在此。下午3点，在工作人员的陪护下，午休后的老人们陆续分批来到大厅接受检查。
谢明盛
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