该论文介绍，蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病，其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道)，已被发现与这种疾病有关，或是一个潜在的治疗靶标。

　　而已有研究表明，大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段，因为它们能很好地复现疾病，并预测人体对治疗的反应，从而有望帮助开发有效的疗法。

　　基于此，在本项研究中，论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作，开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略，用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略，他们用来自三名蒂莫西综合 征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型，先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内，发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合，随后注射反义寡核苷酸发现，钙通道缺陷在这些大脑类器官中

虽然雷龙的对峙不代表步方的胜利，但是……

那儿，因为雷龙的碰撞，绽放出了无比耀眼的光芒。

东方火更是呆呆的看着前方，下一刻，一张脸再度变得通红！

说完，便是转身回到了木屋。

身形踉跄后退数步，倒吸了一口凉气。国际最新研发出潜在基因修正疗法 可用大脑类器官测试神经发育疾病一股无形的势从他的身上迸发而出，朝着步方那势的余威扫去。